El 20% de los ensayos clínicos está focalizado en enfermedades raras, según Farmaindustria

Desde el 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23
photo_camera Desde el 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23

En España hay en marcha cerca de 700 ensayos clínicos, y el 20% de ellos son para potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes, las que afectan a menos de una de cada dos mil personas, según datos de Farmaindustria. Este domingo se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras.

Así, desde el 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas ocho fármacos existentes entonces a los 184 de hoy. Sólo en 2020, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó 18 nuevos medicamentos específicos para enfermedades raras, uno de cada cuatro.

Sin embargo, menos del 5% de estas patologías cuentan con tratamiento, por lo que la amplia mayoría de personas que sufren una enfermedad rara -más de 30 millones en Europa y tres millones en España- no dispone todavía de un medicamento para tratarse.

Como apunta Iciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, mantener y fomentar este tipo de incentivos a la investigación es clave para la I+D en enfermedades raras, cuya complejidad es mayor que la del resto de enfermedades.

“Desarrollar un medicamento es un proceso que de por sí conlleva más de 10 años, una inversión superior a los 2.500 millones de euros y, sobre todo, un alto riesgo, ya que la gran mayoría de los potenciales medicamentos decaen a lo largo del proceso. En el caso de los huérfanos esto es aún más complicado. El mayor desconocimiento científico sobre estas enfermedades y el escaso número de pacientes para poder realizar los ensayos hacen que la investigación acarree más dificultades y riesgos. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico en este campo”, concluyó.