Zaragoza.- Sergio, Carlos y Mario, los tres menores que padecen distrofia muscular de Duchenne en Aragón, continuarán sin tratamiento. Es la respuesta que han recibido las familias desde el Departamento de Sanidad, donde este jueves han mantenido una reunión con su consejero, Sebastián Celaya.
Desde el Departamento aseguran que prestarán una atención “especialmente dedicada y cercana” en función de sus necesidades y de las propias familias, en las que se incluirán todas aquellas medidas que colaboren con el retraso de la enfermedad y que mejoren la calidad de vida de los niños y las familias.
Una ayuda insuficiente para los familiares que han señalado que “continuaremos insistiendo” para recibir el tratamiento, ya que como han asegurado “no nos dan la medicación”. De hecho, su petición a través de la plataforma Change.org continúa abierta y ya supera las 338.000 firmas.
Sanidad ha explicado a las familias que no se prescribirá Ataluren, el tratamiento que puede ralentizar el avance de la enfermedad, bajo la modalidad de uso compasivo para tratar esta enfermedad mientras no existan evidencias científicas que avalen su eficacia.
El Departamento de Sanidad ha basado esta decisión en el informe emitido, en octubre de este año, por el Comité de Bioética de Aragón al que se solicitó que estudiara los aspectos éticos de la posible administración de este medicamento bajo la citada modalidad a los tres niños residentes en Aragón afectados por dicha patología.
En dicho informe se concluye que “a la vista de las débiles evidencias científicas disponibles a día de hoy, no hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo, entendiéndose que debe proseguir la fase experimental de éste u otros fármacos que ofrezcan esperanzas para la distrofia muscular de Duchenne”; a la vez que insta al Departamento a facilitar una atención especial a los niños afectados y a sus familias.
El informe emitido por el Comité se basa, de entre la documentación analizada, en el ensayo clínico del Atalurén en fase II, de cuyo estudio señalan que “las evidencias disponibles sobre la eficacia del fármaco son muy débiles. No se ha podido demostrar que el tratamiento con Ataluren incremente la producción de la distrofina muscular (una proteína de los músculos). Tampoco se ha podido demostrar su efecto beneficioso sobre el curso y la progresión de la enfermedad a largo plazo”. Y concluye: “La valoración global de los resultados del conjunto de mediciones de rendimiento muscular plantea serias dudas sobre la significación clínica de algunos hallazgos estadísticamente significativos”.
El documento también hace referencia al informe del National Institute of Health and Care Excellence (NICE), institución de reconocida solvencia técnica y referente internacional, de octubre de 2015, donde se propone no autorizar en el Reino Unido el tratamiento hasta que no se evalúen definitivamente los resultados del ensayo clínico en fase III.
Por otro lado, el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha emitido un primer informe de posicionamiento en el que concluye que “no se ha demostrado ningún efecto del Ataluren sobre el curso y la progresión de la enfermedad”. Y prosigue: “Ataluren ha sido autorizado de manera condicional a la espera de los resultados de un estudio actualmente en curso que valide los resultados obtenidos en el subgrupo de pacientes que se encuentran en la fase de declive de la capacidad de deambulación. El beneficio de este medicamento no podrá ser aclarado hasta disponer de los datos del estudio en marcha”.
Además, el consejero de Sanidad se ha comprometido a transmitir al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad la necesidad de adoptar este tipo de decisiones de una forma consensuada entre todas las administraciones competentes y siempre bajo criterios de beneficio clínico y/o social, con el fin de garantizar la equidad en las prestaciones sanitarias en todo el Sistema Nacional de Salud, su calidad y seguridad, siguiendo otra de las recomendaciones incluidas en el informe del Comité de Bioética de Aragón.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que produce debilidad y atrofia muscular progresiva. En Europa afecta a 0,5 por cada 100.000 habitantes. No se dispone de un tratamiento curativo y actualmente se manejan tratamientos paliativos para tratar las complicaciones.
