Hace un año
Janne Toivonen: "Con nuestro proyecto podríamos encontrar una respuesta a la ELA" - Aragón Digital últimas noticias
Janne Toivonen: "Con nuestro proyecto podríamos encontrar una respuesta a la ELA"

Janne Toivonen: "Con nuestro proyecto podríamos encontrar una respuesta a la ELA"

La ELA es una enfermedad rara que, a día de hoy, sigue siendo una gran desconocida para muchos. Por ello, investigadores como Janne Toivonen y Ana Cristina Calvo siguen buscando el origen de la enfermedad para diseñar nuevas terapias más eficaces. Su nuevo proyecto tiene como objetivo ayudar en futuros enfoques terapéuticos.

La investigadora del grupo Lagenbio, Ana Cristina Calvo, recuerda que en Aragón cada año se diagnostican 25 nuevos casos de ELA

Zaragoza.- Imaginen no poder levantarse de la cama, no poder andar, no poder beber un vaso de agua e incluso no poder hablar con sus seres queridos y además, ser conscientes de todo ello. Este es el día a día de muchos de los pacientes de ELA. Una realidad que Janne Toivonen y Ana Cristina Calvo conocen de primera mano y que les impulsa a seguir luchando diariamente para encontrar una cura a esta enfermedad rara y poco conocida.

Ambos son investigadores y forman parte del grupo Lagenbio, que dirige la doctora Rosario Osta y que forma parte del Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón, dentro del cual llevan trabajando y volcándose con la ELA desde hace 20 años. Hace unos meses comenzaron un ambicioso proyecto, con un novedoso enfoque gastrointestinal con el que quieren ganar la batalla a esta enfermedad, y encontrar una respuesta que ayude a su compresión y a diseñar futuros tratamientos más eficaces. 

Pregunta.- La ELA es una enfermedad rara que a día de hoy sigue sin ser suficientemente conocida, ¿nos pueden contar en qué consiste?
Respuesta.- La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad rara y neurodegenerativa en la que la comunicación entre las motoneuronas (las neuronas que innervan nuestros músculos) y estos músculos que controlan se ve afectada. Se desconoce si las motoneuronas son las primeras que degeneran, causando una degeneración a nivel muscular o es justo al revés, los músculos se atrofian y degeneran, provocando la pérdida de las motoneuronas. 

Esta pérdida de comunicación supone una degeneración progresiva de esas motoneuronas, una atrofia muscular también progresiva e irreversible, desencadenando un desenlace fatal, ya que la tasa de supervivencia en la ELA no suele superar los cinco años.

Además, la ELA es una enfermedad multisistémica, en la que muchos procesos moleculares y celulares se encuentran afectados. En el 10% de la población afectada sí que se conoce la causa de la enfermedad, que se debe a la mutación en algún gen o genes que se han relacionado con la ELA, sin embargo, el 90% restante de los casos son esporádicos, en los que se desconoce el origen de la enfermedad. Es por ello que intentamos encontrar el origen común a todos estos casos de ELA.

En resumen, es una enfermedad devastadora que provoca la pérdida progresiva de todo el movimiento voluntario o involuntario. 

Toivonen y Calvo recuerdan que los resultados del proyecto ayudarán a encontrar nuevos biomarcadores
Toivonen y Calvo recuerdan que los resultados del proyecto ayudarán a encontrar nuevos biomarcadores

P.- En Aragón se diagnostican cada año 25 nuevos casos de ELA, ¿es preocupante?
R.- Yo no hablaría de preocupante, aunque sí que es cierto que la incidencia en el caso de la ELA está creciendo durante los últimos años. También hay que destacar que la prevalencia o el número de casos de ELA en una población durante un tiempo determinado no crece en la misma proporción que la incidencia, porque la tasa de supervivencia es baja, no supera los cinco años desde el diagnóstico. Sí que pensamos desde nuestro grupo que cuanto antes se conozca el origen común de todos estos casos de ELA, antes podrá diseñarse una terapia efectiva.

P.- ¿Cómo llegaron al enfoque gastrointestinal?
R.- Sabemos que la microbiota, que es toda la población de microorganismos, incluyendo bacterias, que están en nuestro tubo digestivo y se alojan en la superficie de intestino desde hace milenios, son las causantes de regular el sistema inmune, el sistema hormonal intestinal y el sistema nervioso central. 

En el caso de la ELA, tanto el sistema inmune como las motoneuronas superiores e inferiores del sistema nervioso central están alterados o están dañados, por ello, pretendemos dar una respuesta desde otro enfoque. Es decir, si vemos que esta comunicación de la que hemos hablado, entre la motoneurona y el músculo falla, queremos saber si es posible, que si hay una alteración en la microbiota, esta comunicación se vea también alterada.

Y en este sentido, también queremos intentar revertir esta situación descubriendo nuevos biomarcadores moleculares, que permitan un pronóstico más temprano y sobre todo, poner freno al progreso degenerativo de la enfermedad. 

P.- ¿Me pueden contar en qué consiste su proyecto sobre la ELA?
R.- Con nuestro proyecto intentamos conocer las causas de la ELA desde un enfoque novedoso y diferente. Partimos del punto de que todos nosotros tenemos una comunidad de bacterias y otros microorganismos en nuestro tubo digestivo llamado la microbiota intestinal. 

Se sabe que la microbiota intestinal puede afectar o modular el sistema inmunitario, el sistema nervioso central e incluso el sistema hormonal gastrointestinal. También existen algunos estudios que demuestran que el tracto intestinal está negativamente afectado en los pacientes de ELA. Nosotros queremos conocer primero si existen cambios en las poblaciones de estos microorganismos en los pacientes de ELA y si estos cambios están relacionados con la progresión de la enfermedad. A partir de ahí, ya podremos trabajar.

P.- ¿Cuáles son sus funciones en el proyecto?
R.- Somos los investigadores principales del proyecto, ambos hemos desarrollado la hipótesis principal y el diseño del trabajo para el mismo. También somos los responsables de conseguir la financiación para el proyecto, supervisarlo, ayudar en el trabajo del laboratorio, analizar los resultados y darles difusión. 

P.- ¿Cuánto tiempo llevan trabajando en este proyecto?
R.- Lo hemos comenzado recientemente, el año pasado, pero todavía estamos desarrollando la tecnología para poder realizarlo correctamente. Sin embargo, el grupo donde trabajamos lleva 20 años estudiando la enfermedad. 

P.- Además de ver si estos cambios pueden usarse para predecir la progresión de la enfermedad, ¿con esta investigación se podrá conseguir un fármaco que retrase la enfermedad e incluso una cura definitiva?
R.- Vamos a intentar lograr la meta final, que es conseguir un fármaco y aunque trabajamos con modelos de animales siempre, nuestro último reto es el paciente con ELA. En principio queremos detectar esos marcadores que permiten pronosticar la enfermedad más rápidamente, porque eso nos da mucha información. 

Toivonen y Calvo también se ocupan de ayudar con el trabajo del laboratorio
Toivonen y Calvo también se ocupan de ayudar con el trabajo del laboratorio

A día de hoy no sabemos realmente cuál es la causa que lo que la origina, salvo en las causas genéticas, pero no hay un consenso común en todos los casos. Por ello, es esencial ver qué marcador en conexión con otros parámetros clínicos puede darnos información sobre cómo va a progresar un paciente y cuando consigamos este paso, estamos seguros de que nuestros resultados podrán ayudar no sólo a una mejor comprensión de la enfermedad, sino a encontrar nuevos biomarcadores que podrían permitir finalmente el diseño de un tratamiento más eficaz para frenar la ELA.

P.- ¿Cuándo creen que podrán finalizar esta investigación y conseguir esos resultados?
R.- Es difícil predecirlo, ya que va a depender sobre todo de la financiación que podamos conseguir. Además, en el tipo de experimentos que planteamos es complicarlo poder predecirlo con antelación, sobre todo cuando se llevan a cabo en modelos animales y se intentan trasladar a nivel clínico esos resultados.

Si que estamos seguros, dada nuestra experiencia en estudios traslacionales, que lo que detectemos, primero en el modelo animal, vamos a poder trasladarlo de forma efectiva después al paciente con ELA. Y en ese sentido, apostamos firmemente por nuestro proyecto y desde nuestro grupo pensamos que las personas con ELA lo merecen todo, ya que son dignas de admirar y todo esfuerzo que dediquemos merece mucho la pena. 

P.- ¿Sería necesaria una mayor dotación económica para este proyecto?
R.- Sí, sería necesaria. Como hemos comentado, la ELA es una enfermedad rara y como existen menos casos frente a otras enfermedades, la financiación que nos llega es más escasa. Si que necesitaríamos más impulso desde ese punto de vista para poder avanzar más rápidamente.